進行性肌肉萎縮症中藥療效之評估－臨床療效之研究
陳順勝
高雄醫學院
本研究計畫重點在於嚐試以中藥來治療杜顯型及貝克型進行性肌肉萎縮症，先前兩年已以動物模式來進行，未來兩年擬開使進行病人治療評估。兩者由於基因缺陷導致肌肉內dystrophin缺乏，因此矯正基因缺陷和補充缺陷蛋白質成為本病的治療方針。Dystrophin基因療法與細胞療法成為此症的希望。而細胞療法即將肌胚細胞（myoblast）移植入病肌內並使正常肌細胞與疾病肌細胞融合，恢復產生dystrophin能力成為探索本病治療的權宜新技術。肌胚細胞療法仍有許多侍解決之困難處如細胞培養技術的建立、移植後的組織排斥現象等等，目前的問題在於如何改善肌胚細胞培養之量產及如何在移植後增加肌胚細胞之存活率，因而我們提本研究計劃在上述兩方面我們都想借助於中藥之療效。在本研究先前在動物實驗有初步成果，可改善肌胚細胞培養之量產與疾病小鼠的運動功能，因而將進一步用於病人。
研究將分直接以中藥治療Duchenne或Becker型進行性肌肉萎縮症病人及人類肌胚細胞培養實驗模式之中藥療效兩大部份。
1. 進行性肌肉萎縮症病人之中藥療效評估
A. 前九個月：以複方為主方選前兩年動物實驗可增強疾病動物活動量與可肌胚細胞生長的蔘苓白朮湯、六味地黃丸、左歸丸等複方測試對進行性肌肉萎縮症小鼠之療效。病人30人分為三組進行，對照將以未治療自自然病程病人比較之。評估方法包括自覺症狀、量化肌力評估、血中肌酵素與必要之神經電學評估之。
B. 後九個月：以複方常使用之中藥為主藥選山藥、黃耆、及可興奮骨骼肌收縮張力之三七分別藥物投與並評估對進行性肌肉萎縮症病人之療效。分組與評估方法與第一年相同。
2. 中藥對人類肌胚細胞培養量產之療效。
A. 前九個月：以複方蔘苓白朮湯、六味地黃丸、左歸丸為主評估對肌胚細胞培養量產之療效。
B. 後九個月：以複方常使用之中藥選山藥、黃耆、及三七評估對肌胚細胞培養量產之療效。評估方法與前兩年計劃所用相同。
關鍵字：進行性肌肉萎縮症；傳統藥物治療；肌胚細胞培養
Effects of Myotropic Herbs on Patients of Progressive Muscular Dystrophy
Shun-Sheng Chen
Department of Neurology, Kaohsiung Medical College
A therapeutic trial of classical herb drugs on the dystrophin deficiency muscular dystrophy is designed by animal model. Dystrophin deficiency muscular dystrophy is caused by a deficiency of dystrophin protein due to deletion or point mutation of Xp2l at X-chromosome. Theoretically, gene therapy will be the treatment of choice in these patients, however not yet available because of technological problems. Clinical trial of herb drugs on these patients are worthy to be conducted﹒
This project will be divided into two parts: the first part: trials of herb drugs on trials of herbs on Duchenne or Becker type dystrophic patients. trials of herbs on Duchenne or Becker type dystrophic patients.and the second : trials of herbs on cultured myoblasts of Duchenne or Becker type dystrophic patients. During the18-month period, the following process will be performed :
The first 9 months: Therapeutic trials of compound herb formulars on trials of herbs on Duchenne or Becker type dystroph
關鍵字：Progressive muscular dystrophy ; Herb drugs ; myoblast culture
