進行性肌肉萎縮症中藥療效之評估--肌胚細胞培養及動物實驗之研究

陳順勝 
高雄醫學院
研究計畫重點在於嚐試以中藥來治療杜顯型及貝克型進行性肌肉萎縮症，先以動物模式來進行。兩者由於基因缺陷導致肌肉內dystrophin缺乏，因此矯正基因缺陷和補充缺陷蛋白質成為本病的治療方針。由於基因療法的技術困難，需進一步研究。而細胞療法? A即將肌胚細胞(myoblast)移植入病肌內，並使正當肌細胞與疾病肌細胞融合，恢復產生dystrophin能力成為探索本病治療的權宜新技術。肌胚細胞療法仍有許多待解決之困難處，如細胞培養技術的建立、移植後的組織排斥現象等等。目前的問題在於如何改善肌胚細胞培養之量產及如何在? 噹茷廒W加肌胚細胞之存活率，因而我們提本研究計劃在上述兩方面我們都想借助於中藥之療效。在本研究若先在動物實驗有成果，將進一步用於病人，將以中藥直接治療或配合肌胚細胞移植或基因療法進行之。後者將以中藥改善培養技術再進行。研究將分實驗動物直接以中藥治療及動物? 棜F細胞移植實驗模式之中藥療效兩大部份，動物實驗選擇先天性缺乏肌肉dystrophin之X-linked Murine Muscular Dystrophy (MDX)小鼠。

1.進行性肌肉萎縮症小鼠之中藥療效評估
A. 第一年：以複方為主，方選健步虎潛丸通經活絡滋陰壯骨、蔘苓白朮散益氣健脾、人蔘養榮湯益氣補血、補中益氣湯補中益氣升陽舉陷、六味地黃丸滋補肝腎、補陽還五陽補虛通絡、左歸丸補肝腎益精血、右歸丸溫腎陽補陰血、龜鹿二仙膠益養血等複方測試對進行性肌肉萎縮症小鼠之療效。
B.第貳年：以複方常使用之藥為主，藥選生黃耆、人蔘、枸杞、及可興奮骨骼 肌收縮張力之三七分別進行動物之藥物投與對進行性肌肉萎縮症小鼠之療效。
A與B之治療前後以動物活動童量化儀評估其運動功能改善情形。

2、中藥對動物肌胚細胞移植療效之評估及移植技術條件之改善。
A. 中藥對肌胚細胞培養量產之療效:第一年：以複方為主。第貳年：以複方常 使用之藥為主。
B.中藥對動物肌胚細胞移植療效之評估 第一年：以複方為主。第貳年：以複方常使用之藥為主。

3、 進行性肌肉萎縮症病人之中藥治療評估
如第一、二年動物實驗結果有療效再進行進行性肌肉萎縮症病人之中藥治療。

關鍵字：進行性肌肉萎縮症；中藥治療；肌胚細胞培養

Effective of Chinese Myotropic Herbs on Progressive Musclar Dystrophy

Shun-Sheng Chen 
Kaohsiung Medical College
A therapeutic trial of classical herb drugs on the dystrophin deficiency muscular dystrophy is designed by animal model. Dystrophin deficiency muscular dystrophy is caused by a deficiency of dystrophin protein due to deletion or poin t mutation of Xp21 at X-chromosome. Theoretically, gene therapy will be the treatment of choice in these patients, however not yet available because of technological problems. Clinical trial of herb drugs on these patients are worthy to be conducted.
This project will be divided into two stages: the first stage: trials of herb drugs on MDX (X-linked murine muscular dystrophy mice; and the second: trials of herbs on Duchenne or Becker type dystrophic patients. During the two-year period of the first s tage, the following process will be performed:
The first year: Therapeutic trials of compound herb formulars on dystrophin deficiency MDX mice.
The second year: Therapeuitc trilas of single herb drugs on dystrophin deficiency MDX mice.
If the therapeutic e
關鍵字：Progressive muscular dystrophy; Herb drugs; myoblast culture; MDX mice.